基因工程药物的优势及其在医学领域的应用

　　摘    要：　随着科学技术的迅猛发展,也推动了医疗技术和医药研发的进步。人类基因组的破译,让人们对生命的本质有了新的认识,对于各种棘手的疾病的发病机制和治疗方案有了新的突破。在这些新颖的治疗手段中基因技术展现了它不可替代的优越性,同时基因技术的不断革新发展也为基因工程药物的研发生产提供了理论基础。本文就基因工程的研制生产研究展开讨论。

　　关键词：　基因工程; 基因药物; 研制生产;

　　Abstract：　With the rapid development of science and technology,the progress of medical technology and medicine research and development has also been promoted.The deciphering of the human genome gives people a new understanding of the nature of life,and makes a new breakthrough in the pathogenesis and treatment of various intractable diseases.Among these novel treatments,gene technology shows its irreplaceable advantages,and the continuous innovation and development of gene technology also provides a theoretical basis for the research and development of genetic engineering drugs.This paper discusses the research and development of genetic engineering.

　　Keyword：　genetic engineering; gene medicine; development and production;

　　现阶段经济,科技快速发展,为生活带来了更多可能和改变。同时人均寿命相较于上个世纪有了一定的提高,其中一些西方国家已经步入老龄化甚至超老龄化。在这样的情况下,如何进一步提高人们的生活质量,使人们面对疾病有更好的应对手段。这对医疗事业提出了更多的要求。科学技术的发展让人们对于如何提升医疗条件有了新的想法和新的尝试,人们利用生物技术对医疗,医药技术进行了革新并且取得了一定成果。为了对生命的本质有更为明确的了解。在2000年科学家们启动了人类基因组计划,对人类特有的23对染色体的基因序列进行破译。在全世界科学家的共同努力下于2003年获得了人类全部的基因组序列。人类基因组计划的实现,是基因工程技术发展史上具有非凡意义的事件。基因工程技术渗透到生产生活的各个领域,在医学,生物工程以及农业发展中发挥不可或缺的作用。在这些应用中,在医学中的作用尤为重要且具有战略意义。
 

　　1. 基因工程药物

　　提起基因工程药物,首先应先对基因工程进行了解。基因工程是指针对在分子水平对基因信息进行重组改装的技术,在体外对基因片段进行具有针对性的改装重组后引入细胞内,利用细胞内的独有的遗传物质的复制、转录和翻译表达过程达到目的。基因工程是生物工程的一个必不可少的组成部分。基因工程药物其本质是蛋白,但是这种蛋白能够预防或者治疗某种疾病。自20世纪80年代世界上第一种基因工程药物重组人胰岛素投入市场,各种具有针对性的基因工程药物不断涌现。我国也不甘落后,在1989年我国自主研制了重组干扰素a-1b,到今天已有20多个品种获准上市为更多病人带来康复的希望。基因工程药物在糖尿病、心血管疾病、病毒感染性疾病、类风湿性关节炎、创面修复和抗肿瘤等方面具有广泛的应用前景。同时基因工程药物的出现为医学上解决各种疑难杂症提供了新的思路。

　　2. 基因工程药物相较于传统药物的优势

　　基因工程技术是现代遗传学理论和生物技术方法的有机结合。在这一技术的支撑下,可在体外将DNA序列重新设计、组装和修饰,以达到所需的具有针对某种疾病的序列。而后将所得的外源序列引入细胞内或者生物体内,基于遗传物质的遗传特性实现生物结构和功能的改造,从而使细胞表达出的蛋白或者生物体的相关性状符合人们的要求。利用该技术得到的相关的针对某种疾病的蛋白即为基因工程药物。相较于传统的药物,基因工程药物具有独特的优势,首先是低成本,高产出。在药物生产过程中能够按照人们所需要的特征设计重组DNA或者改造生物的特性,得到质量稳定的动植物及微生物产品,这种方法相较于传统药物生产过程投入成本更低,生产率有了大幅提升。而且重组后的DNA一次植入细胞内,由于生物的遗传特性,其子代就同时具备了该种特性,可以一劳永逸。其次生产过程相较于传统的工业生产更为清洁,耗能低,符合可持续发展的基本要求。现代基因工程所用到的原料都是可循环利用的生物材料,没有不可再生资源的巨大消耗,同时较少或者不产生工业废物和污染物。再次,相较于传统的药物,基因工程药物具有的独特优势是在疾病治疗和诊断方面具有更高的预见性和准确性,而且基因工程药物具有自我繁殖能力,能够长时间维持治疗效果,精准控制用药位置,给药时间以及给药量,有效避免药物对于机体正常细胞的毒害。在基因水平上具有针对性的实现疾病的诊断和治疗,为疾病治疗提供新的思路和发展方向。

　　3. 基因工程药物在医学领域的应用

　　(1) 基因药物的开发

　　不同于传统的药物研发模式,基因药物的研发从致病源头下手,在核酸分子水平进行疾病诊断治疗。对致病基因序列进行分析,经生物学分析,高通量基因表达、功能筛选,以及药效临床研究快速筛选出有效的新药。这一过程相较于创痛的药物研发过程目标更为明确,对于疾病更有针对性,筛选过程花费时间更少。也扭转了被动研发药物的局面。

　　(2) 新药筛选模型

　　随着基因工程技术的日渐成熟以及生物学技术的不断完善,人们利用基因重组技术,即DNA重组技术,在基因水平构建了大量药物筛选模型。这些药物筛选模型包括:转基因动植物,基因探针,基因芯片技术等。在新药研制开发过程中不可避免的会用到各种生物酶和相应的受体,但是这些生物酶往往都来自动物体内,而动物体内能够产生的数量有限,不利于批量生产。利用基因工程技术可有效解决这一问题。如:应用基因重组将能够产生DNA聚合酶β的大肠杆菌导入大鼠体内,从而使大鼠的细胞中不断表达出DNA聚合酶β,为大量筛选该聚合酶对应的活性抑制剂存在可能。还可以通过在体外对基因序列进行特定的修改后,移入细菌内部,通过细菌的繁殖增长,获得大量含有特定基因序列的基因质粒,通过对基因质粒进行酶切或者等温扩增处理,可得到针对特定疾病的特异性序列。基因工程技术为药物的筛选提供了新的思路和方法,同时极大的缩短了药物筛选过程中的时间。同时可有效改进药物生产技术,如:血红蛋白生产过程中,传统的抗生素发酵过程中会出现供氧不足和能耗大等问题。如果利用基因工程技术将血红蛋白基因引入甘油菌内,通过细菌的增殖实现质粒的扩增,短时间内得到大量的血红蛋白。同时这种方法可有效提高对缺氧环境的适应能力,减少供氧条件对于药物产量的制约。而且这种方法是绿色,环保可持续的。

　　(3) 基因诊断和基因治疗

　　基因诊断又称DNA诊断,是指在DNA分子水平针对致病基因进行的疾病诊断方法。人类基因组计划的完成,使人们对于生命的本质有了新的认识,一些棘手的疑难杂症也有了新的解决办法。一些以前医学上无法解释的疾病在基因水平上有了新的答案。如为什么镰刀型贫血症较少发生在黄种人身上,而在其他人种身上较为常见?一个家庭中祖辈如果有糖尿病史为什么后代也会成为糖尿病的高发群体?类似的疾病还有很多如恶性肿瘤、冠心病、高血压等,这些都可以通过基因遗传给出答案。那么针对这些疾病的特点可进行基因诊断。同时,通过基因工程技术中的基因重组,分子杂交技术。利用核酸分析检测平台可有效针对某种特定的疾病中致病基因相关的基因缺陷、碱基突变等进行检测分析,并给出合理的诊疗方案。目前这种诊断方式已得到广泛应用。基因诊断技术不仅可以有效地诊断出疾病,而且可以通过诊断结果判断出病程发展状况,以及是否具有抗药性,为医护人员采取有效的诊疗措施提供可靠依据,降低了风险,也可以有效避免因用药不当造成的生命财产损失。

　　基因治疗是指将外源基因植入患者相应的受体细胞中,使受体细胞产生针对某种疾病的特定的治疗物质如蛋白。1990年,世界上第一例利用基因工程技术成功治愈了一个四岁小女孩的遗传性腺嘌呤核苷脱氢酶缺陷(ADA)的实现。极大的鼓舞了科研人员和医疗人员,针对不同病症实施基因治疗有序展开,现阶段已有针对ADA缺乏症、乙型血友病、糖尿病、肝炎、肿瘤、艾滋病等病的基因治疗已取得了可喜的进展。为这一类饱受疾病摧残的病人带来康复的希望。

　　(4) 基因工程应用于器官移植

　　有很多先天或后天的器官受损是无法逆转的,随着医疗水平的提高,医疗技术的进步,让器官移植成为可能,也让更多人有机会享受美好生活,科技进步带来的改变。起初用于移植的器官多来自于遗体捐献,这是使得能够得到移植器官的可能性极低,而且费用高昂。即使有同样配型的器官,由于来源不同,人体内会产生排斥现象,导致器官移植的成功率极低。如果能够用自己的基因组产生器官进行器官移植就会降低异体排斥,提高移植成功率,基因工程技术为这个可能提供了理论和技术支持。利用生物实验方法将外源性基因组引入动物的基因组内,并对动物的基因组进行改造整合,并通过繁殖使人们所期望的性状遗传给后代。这种方法得到的转基因动物不仅可用于药物筛选,还能应用在器官移植中。通过基因重组得到的器官可有效避免急性的异体移植排斥反应。这样的应用已有很多,人们已经更成功进行了一系列器官的移植。该途径增加了移植成功的可能,为医学带来了新的可能。

　　4. 基因工程药物研制过程中存在的问题

　　基因工程技术本身还有许多不确定性,如我们在将一种生物的目标基因和另一种生物的基因进行组合改造时,并不清楚这个设计是否会依照我们预期的方向发展进行。这一方面还需要我们对不同物种的基因密码进行更加深度的解析;而且操作上也会有许多的不确定性,如果将重组的基因片段植入到染色体的沉默区则不会进行相应的表达。我们只有充分了解基因的组成和构造才能够合理的进行设计和改造。另一方面,现阶段的基因工程技术仅仅只针对于单基因进行设计,而生物体内不仅是这一种基因存在形式。真实情况更为复杂,而且生物体所表现出的性状通常不是由单基因控制,是多种基因调控的结果。还有就是安全上的问题,一些外源性基因可能携带病毒基因是不确定的,这也就导致一些转基因药物,食物和动物的安全性受到质疑。最后,由于人们对基因相关知识认识不足,可能会导致社会对某些基因缺陷的人产生歧视,甚至不公平事件的发生。

　　5. 总结

　　综上所述,基因工程药物跟其他已经存在的事物一样具有两面性,我们应该不断的重新认识这一技术,充分的利用它的优势,同时认识到它的不足之处。相信随着基因工程技术和生物技术的不断进步,基因药物的研制也会不断革新,为人们的生命健康带来更多的保障。

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